Orphan Drugs: Arzneimittel für seltene Krankheiten
Das Hauptproblem bei den eher seltenen Krankheiten lässt sich auf eine einfache Formel bringen: Es ist schwer, damit ausreichend Geld zu verdienen – vor allem auf der Ebene der Forschung und Produktentwicklung zielgerechter Arzneimittel. Und Pharmafirmen sind nun einmal keine mildtätigen Institute …
"Orphan Drugs" heißt heute der Fachbegriff für derartige Medikamente: Mittel, die eher vernachlässigt wurden (gewissermaßen verwaist), weil sie nicht in den Mainstream passen …
In den letzten Jahren hat es bei Orphan Drugs aber deutliche Verbesserungen gegeben – nicht zuletzt, weil die Politik bessere Rahmenbedingungen geschaffen hat, ausnahmsweise ein Positivbeispiel: Der wesentliche Anstoß war die europäische "Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden" aus dem Jahr 2000, die Unternehmen Beratung, den Erlass von Zulassungsgebühren und bessere Marktkonditionen gewährt, wenn sie ein Orphan Drug entwickeln.
Tatsächlich wurde bis Ende 2006 422 konkreten Entwicklungsprojekten auf Basis der Verordnung der Orphan-Drug-Status erteilt; diese sind zum großen Teil bereits in der Phase der klinischen Entwicklung. In den USA und Japan gelten ähnliche Regelungen.
Übrigens, damit keine Missverständnisse entstehen: 30 Millionen Menschen sind es allein in Europa, die unter seltenen Krankheiten leiden! Also insgesamt doch ein großer Markt … Um rund 6000 verschiedene Krankheiten geht es insgesamt.
In diesen Tagen findet in Berlin ein Workshop statt – Überschrift: "Arzneimitteltherapie seltener Krankheiten – Herausforderungen und Chancen".
Diskutiert werden sollen u.a. die Besonderheiten der Forschungsarbeiten (Studien) in diesem Bereich: geringe Fallzahlen, oft minderjährige Versuchspersonen – allein das erfordert schon ein andersartiges Vorgehen.
Zu besprechen ist weiterhin, welche Rolle die vom Bundesministerium für Bildung und Forschung geförderten Kompetenznetze dabei übernehmen können, bundes- oder europaweit die Entwicklung von Diagnostik- und Therapieansätzen zu koordinieren. Gut eingespielte Kompetenznetze gibt es bereits zu Leukämien (Blutkrebs) und malignen Lymphomen (Lymphknotenkrebs).
Veranstalter ist die Paul-Martini-Stiftung. Diese "gemeinnützige Stiftung mit Sitz in Berlin fördert die arzneimittelforschung sowie die Forschung über Arzneimitteltherapie und intensiviert den wissenschaftlichen Dialog zu Fragen der Arzneimittelforschung und -entwicklung zwischen medizinischen Wissenschaftlern in Universitäten, Krankenhäusern, der forschenden pharmazeutischen Industrie und anderen Forschungseinrichtungen sowie Behörden. Träger der Stiftung ist der Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (VFA), Berlin, mit seinen derzeit 43 Mitgliedsunternehmen."
Quelle (dort viele weitere Einzelheiten): idw (Pressemitteilung der Paul-Martini-Stiftung)
Bild: Hartwig Klappert, Paul-Martini-Stiftung